Epidemiologia analitică

Studiile analitice investighează relaţia dintre două

categorii de variabile căutând să evidenţieze eventualele asocieri dintre acestea: factorul(ii) de risc efectul (boală, complicaţie, deces).

Practic, pentru un studiu analitic trebuie să existe întotdeauna un grup martor

Analiza din aceste studii o putem descrie în două moduri: evidenţierea unei asociaţii epidemiologice (între factorul

de risc şi efect), evidenţierea unei diferenţe, între grupul de cercetat şi

grupul martor.

Exemplu

Studiu de cohortă în care vrem să demonstrăm că diabetul (DZ) este factor de risc pentru apariţia infarctului de miocard (IMA): o cohortă de indivizi cu diabet = expuşi una de indivizi fără diabet = cohorta martor.

Dovedim că DZ şi IMA sunt asociate prin demonstrarea faptului că există o diferenţă între frecvenţa apariţiei (incidenţa, riscul) IMA între cohorta de diabetici şi cea martor.

Exemplu

Studiu caz-martor prin care vrem să arătăm acelaşi lucru: cazurile, care sunt indivizi internaţi cu IMA martorii, care sunt indivizi asemănători ca vârstă,

sex, alţi factori de risc, doar că nu au IMA. Pe toţi îi evaluăm în privinţa prezenţei DZ. Dovedim asocierea dintre DZ şi IMA prin

demonstrarea faptului că există o diferenţă în ceea ce priveşte frecvenţa prezenţei (prevalenţa) DZ la cazuri faţă de martori

Măsuri ale forţei asocierii

În urma acestor studii vor rezulta nişte măsuri ale forţei asocierii dintre factorul de risc şi efect, reprezentate prin: riscul relativ (după studiile de cohortă) odds ratio (după studiile caz-martor), atunci

când variabilele studiate (factorul de risc şi efectul) sunt nominale, dihotomice.

Dacă variabilele a căror asociere vrem să o evidenţiem sunt numerice, măsura asocierii va fi redată prin mărimea coeficientului de corelaţie.

Impactul expunerii

În afara forţei asocierii, studiile vor măsura şi

impactul expunerii, prin intermediul: riscului atribuibil (la studiile observaţionale de

cohortă), reducerii absolute a riscului (la studiile

experimentale).

Forţa asocierii (redată prin rapoarte – risc relativ, odds ratio, reducerea relativă a riscului) reprezintă un argument cu privire la etiologie,

Impactul expunerii (redat prin diferenţe – risc atribuibil, reducerea absolută a riscului) este un argument privind latura de sănătate publică a asocierii respective.

Semnificaţie statistică

Pentru fiecare dintre parametrii care cuantifică asociaţia epidemiologică (risc relativ, odds ratio, coeficient de corelaţie, reduceri relativă sau absolută a riscului etc.) avem o semnificaţie statistică, exprimată ca p şi/sau interval de încredere.

Acestea trebuie precizate şi definite încă dinaintea începerii studiului (în protocol): obiectul investigaţiei, populaţia cele două tipuri de variabile (expunerea = variabila

independentă şi efectul = variabila dependentă), modul de măsurare al variabilelor.

I. Studii descriptive II. Studii analitice III.Studii secundare

Rolul de a emite ipoteze Efectuate la nivel de populaţie - studii de

corelaţie (ecologice) Efectuate la nivel de indivizi cazuri serii de cazuri studii transversale

Observationale studii caz-martor studii de cohorta (prospective, retrospective)

Experimentale studii clinice randomizate (RCT)

Recenzia sistematica şi metaanaliza unor studii anterioare

Studiile analitice

Rol de demonstrare a ipotezelor!! Sunt proiectate astfel încât să permită evaluarea

ipotezelor de asociere dintre un factor de risc suspectat şi efectul (boala) respectivă.

În interiorul acestor studii există o comparaţie explicită a frecvenţei bolii între cei expuşi la factorul respectiv şi cei neexpuşi.

Studiile analitice sunt de două feluri: observaţionale experimentale.

Studiile analitice

În studiile observaţionale, investigatorul nu intervine în nici un fel, ci doar observă, de fapt măsoară expunerea şi efectul.

În studiile experimentale, investigatorul determină cine va fi supus la factorul de risc şi cine nu (ex. un medicament), iar dacă alocarea factorului este întâmplătoare, se numeşte studiu clinic randomizat.

Din punctul de vedere al temporalităţii: Prospective, Retrospective.

Această împărţire se face în funcţie de momentul de începere a studiului faţă de apariţia efectului (bolii): dacă studiul a început înainte de aparitia efectului

(bolii), atunci studiul este prospectiv, dacă a început după aparitia efectului (bolii), este

retrospectiv.

Exemplu

Studiu de cohortă în care vrem să demonstrăm că diabetul (DZ) este factor de risc pentru apariţia infarctului de miocard (IMA): o cohortă de indivizi cu diabet = expuşi una de indivizi fără diabet = cohorta martor.

Dovedim că DZ şi IMA sunt asociate prin demonstrarea faptului că există o diferenţă între frecvenţa apariţiei (incidenţa, riscul) IMA între cohorta de diabetici şi cea martor.

Exemplu

Studiu caz-martor prin care vrem să arătăm acelaşi lucru: cazurile, care sunt indivizi internaţi cu IMA martorii, care sunt indivizi asemănători ca vârstă,

sex, alţi factori de risc, doar că nu au IMA. Pe toţi îi evaluăm în privinţa prezenţei DZ. Dovedim asocierea dintre DZ şi IMA prin

demonstrarea faptului că există o diferenţă în ceea ce priveşte frecvenţa prezenţei (prevalenţa) DZ la cazuri faţă de martori

Validitatea studiilor

Cu cât un studiu este mai valid, cu atât ne putem încrede mai mult în rezultatele lui.

Din punctul de vedere ar validităţii (corectitudinii), tipurile de studii pot fi ierarhizate astfel: I. Studii clinice randomizate II. Studii de cohortă III. Studii caz-martor IV. Studii transversale V. Studii de caz & serii de cazuri

Raportările de cazuri (atunci când sunt cel mult 5) şi seriile de cazuri descriu observaţii neobişnuite şi pot constitui prima etapă de recunoaştere a unei boli sau a unui factor de risc noi.

Exemple: studiile asupra estroprogestativelor ca factori trombofili au

pornit de la raportarea unui tromboembolism pulmonar la o pacientă sub acest tratament.

idei terapeutice pot pleca de la presupusul efect benefic al unui medicament asupra unei boli, la un anumit pacient.

Dacă raportăm mai multe cazuri similare, constituim o serie de cazuri, care a fost de multe ori punctul de plecare pentru definirea unei noi entităţi nosologice

Exemple: o serie de 5 bărbaţi tineri care s-au internat într-un spital

din Los Angeles cu pneumonie cu Pneumocystis carinii, şi care, întâmplător sau nu, erau homosexuali, a ridicat problema unei boli care determina o imunodepresie severă şi poate fi legată de orientarea sexuală (la început, infecţia cu virusul HIV era mult mai frecventă la homosexuali)

Tot serii de cazuri sunt şi studiile terapeutice fără grup martor, în care se compară starea pacientului după tratament cu starea pacientului înainte de tratament, trăgându-se concluzia că eventuala îmbunătăţire a acesteia se datorează tratamentului (comparaţie înainte/după).

Exemplu: Măsurăm colesterolul a 100 de pacienţi, le administrăm

medicamentul X trei luni, după care le măsurăm din nou colesterolul şi descoperim că, în medie, colesterolul a scăzut cu YY mg%, iar rezultatul este semnificativ statistic.

De aici, s-ar putea trage concluzia că medicamentul X scade colesterolul.

Prezenţa unui grup martor creşte validitatea unui studiu, pentru că în absenţa lui nu ne putem da seama dacă ameliorarea constatată se datorează într-adevăr tratamentului, sau uneia dintre situaţiile ce urmeaza.

Are loc în cazul bolilor care se vindecă spontan (de exemplu infecţiile virale).

Dacă într-un studiu de evaluare a unui tratament pentru răceală, acesta o vindecă în 5 zile, neavând grup martor nu putem şti în cât timp s-ar vindeca fără tratament.

Evoluţia multor boli este caracterizată prin alternanţa unor perioade de activitate cu perioade de remisiune (artrita reumatoidă, colita ulceroasă, scleroza multiplă, psoriazis etc.).

Dacă tratamentul experimental începe într-o perioadă de exacerbare a bolii, aşa-zisul efect al tratamentului poate fi de fapt o remisiune spontană.

Fenomen universal în biologie, conform căruia la fiecare individ constantele sunt setate la un anumit nivel mediu, de la care se bot abate către valori mai mult sau mai puţin extreme, dar tind de fiecare dată să revină către medie.

Exemplu: Studiu terapeutic privind un antihipertensiv, Medicul de familie include toţi pacienţii cărora le-a găsit TA mai mare

decât 165/90 mmHg. Numai că la o bună parte dintre aceşti pacienţi, valorile respective

erau valori extreme, care vor reveni către media fiecăruia, TA la unii dintre indivizi va scădea din această cauză, şi nu datorită

tratamentului

Pacienţilor care au acceptat să participe la studiu le merge mai bine pentru că doresc, conştient sau nu, să mulţumească investigatorii.

Exemplu: Numele vine de la Uzinele Electrice Hawthorne de lângă

Chicago, unde s-a studiat efectul gradului de iluminare al secţiilor asupra productivităţii muncii.

Astfel, într-o secţie s-a scăzut luminozitatea, în alta s-a scăzut, iar în a treia a fost lăsat neschimbat.

Rezultatul a fost că în toate cele trei secţii a crescut productivitatea!

Un răspuns la tratament independent de efectul

eventual al substanţei active, răspuns ce poate fi atribuit aşteptării unui astfel de efect, cum ar fi puterea sugestiei.

Datorită existenţei acestui efect, studiile terapeutice trebuie să conţină întotdeauna un grup martor, tratat cu placebo,

Efectul tratamentului este considerat efectul măsurat în grupul terapeutic din care se scade efectul măsurat în grupul placebo.

Exemplu: În studiul unui supresor al apetitului, investigatorii au

administrat unor pacienţi obezi în perioade succesive de câte două săptămâni medicamentul nou, un placebo şi nici un tratament.

Atât medicamentul, cât şi placebo au scăzut aportul caloric zilnic, aşadar s-a concluzionat că eficacitatea noului supresor al apetitului poate fi atribuit efectului placebo

În studiile transversale (de prevalenţă, cross-sectional) este examinat un eşantion din populaţia de referinţă, într-un anumit moment

Asemanator sondajului politic din preajma alegerilor Reprezintă un instantaneu fotografic, dându-ne

informaţii cu privire la prevalenţele din momentul respectiv,

Dacă studiul este repetat la anumite intervale de timp, putem avea informaţii despre tendinţe

Deşi sunt descriptive, pot avea şi componentă analitică, atunci când sunt evaluate simultan şi boala şi factorul de risc

Pot fi considerate studii caz-martor cu eşantioane mari, în care însă includerea nu s-a făcut însă pe baza prezenţei bolii şi căutându-se apoi martori fără boală, ci a fost selectată o populaţie întreagă, indivizii autoselectându-se în cei care au boala şi cei care nu o au.

Furnizeaza prevalenţe, informaţii foarte importante pentru: managerii sistemelor de sănătate atunci când

planifică alocarea resurselor, clinician când estimează probabilitatea ca un

pacient să aibă o boală, în urma unui test diagnostic

rapide şi relativ ieftine nu există pierduţi din vedere, nefiind necesară nici o

urmărire pot deveni primul pas al unui studiu de cohortă nu implică întreaga populaţie, ci numai pe cei care caută

îngrijire medicală sunt indicate pentru identificarea prevalenţelor bolilor

frecvente (HTA, artroză, alergii etc.) permit studiul simultan al asociaţiilor dintre mai multe efecte

şi factori de risc presupuşi, fiind folosite pentru generarea de ipoteze care vor fi verificate prin studii de nivel superior în piramida studiilor .

Expunerea şi efectul sunt măsurate concomitent nu permit stabilirea secvenţei temporale a evenimentelor necesară

pentru stabilirea unei relaţii de cauzalitate; pentru a stabili o relaţie de cauzalitate este nevoie de incidenţă, ori

studiile transversale furnizează prevalenţa.

Nu pot evidenţia asociaţii atunci când efectul (boala) sau factorul de risc sunt foarte rare eşantioane uriaşe

Sunt supuse erorii sistematice de supravieţuire selectivă Sunt supuse erorilor sistematice de memorie (atunci când

indivizii chestionaţi sunt puşi să-şi amintească expuneri din antecedente) Nu permite decât foarte vag estimarea incidenţei si nu se

poate calcula riscul relativ

Studiile ecologice (sau de corelaţie) sunt nişte studii deosebite, în sensul că în loc să evalueze expuneri şi efecte în mod individual, fac corelaţii între expuneri şi efecte la nivel de populaţie, fiind astfel vorba despre expuneri medii

Problema este că avem date numai în ceea ce priveşte grupurile şi nu ştim care au fost expunerile şi efectele la nivelul fiecărui individ din populaţie

Ridică ipoteze pe care trebuie să le aprofundăm prin studii de calitate superioară – studiu caz martor sau de cohortă

„Cohorta” - un grup de indivizi desemnat pe baza unor caracteristici comune, care este urmărit de-a lungul timpului

Studiul de cohortă este arhetipul tuturor studiilor epidemiologice,

Urmpreşte apariţia efectului (bolii) în două sau mai multe cohorte.

Dacă este urmărită o singură cohortă, studiul este o serie de cazuri, şi este de tip descriptiv (observational).

In studiile de cohorta evenimentele se produc exact ca în realitate, pornind de la expunere şi ajungând la efect şi din acest motiv studiile de cohortă sunt singurele care permit calcularea incidenţei bolii, şi deci previziunea riscului.

Studiile de cohortă se mai numesc şi studii de urmărire (follow-up), de incidenţă, longitudinale, etiologice, prospective.

Scopurile studiilor de cohortă

1. Descriptiv descrierea incidenţei unor efecte = boli,

complicaţii de-a lungul timpului, 2. Analitic

analiza asocierilor dintre factori de risc sau factori prognostici şi efectele respective

Factorul de risc este frecvent răspândit în populaţie,

Includem în studiul nostru indivizi din populaţia generală la care evaluăm prezenţa/absenţa factorului de risc, pe baza căreia împărţim populaţia în două cohorte: expuşi martori

1.1. Studiu de cohortă de tip I

Exemplu: Vrem să evaluăm fumatul ca factor de risc pentru

apariţia bolii arteriale periferice. Selecţionăm prin tragere la sorţi un eşantion de

indivizi, pe care-i întrebăm apoi dacă fumează. Pe baza răspunsului la întrebare, din eşantionul nostru

se vor autoselecţiona două cohorte: una de fumători (expuşi) una de nefumători (martori).

1.1. Studiu de cohortă de tip I

La început trebuie să ne asigurăm că indivizii incluşi în studiu nu au suferit deja efectul urmărit (nu vom include indivizi care deja au boală arterială periferică) sau care sunt la risc, adică pot suferi efectul.

Perioada de urmărire, care trebuie să fie suficient de lungă astfel încât factorul de risc (fumatul) să aibă timp să-şi producă efectul - studiile de cohortă se întind, de obicei, pe durata multor ani – de obicei 10 ani.

În cazul Framingham, studiul continuă şi acum, la 60 de ani, asupra descendenţilor celor incluşi iniţial

1.1. Studiu de cohortă de tip I

La sfârşitul perioadei studiului, îi numărăm pe cei care au suferit efectul (care au arteriopatie) din ambele cohorte, Se calculeaza riscul relativ Se verifica semnificaţia statistică a asociaţiei

epidemiologice - în acest exemplu fiind vorba despre variabile calitative, dihotomice (fumează sau nu, au sau nu arteriopatie) vom aplica un test statistic tip X2 (Chi pătrat)

Se efectuează atunci când: prevalenţa factorului de risc nu este

îndeajuns de mare încât din eşantionul iniţial să rezulte o cohortă destul de numeroasă de expuşi,

expunerea afectează numai anumite categorii profesionale.

1.2. Studiul de cohortă de tip II

Exemplu: Vrem să evidenţiem asociaţia anticoncepţionale

orale (ACO) – tromboza venoasa profunda (TVP) Dacă studiul s-ar desfăşura într-o ţară dezvoltată,

am putea face un studiu de tip I, pentru că ar exista destule utilizatoare de ACO.

În România însă trebuie să selecţionăm, separat: o cohortă de utilizatoare de ACO (care vor fi din mediul

urban, cu studii medii-superioare) o cohortă de femei care nu folosesc ACO (care vor fi din

mediul rural).

1.2. Studiul de cohortă de tip II

În rest, studiul de cohortă de tip II se desfăşoară si rezultatele sunt analizate la fel ca la studiul de tip I.

Studiile de tip II sunt mai expuse factorilor de confuzie, pentru că expuşii şi martorii nu provin din aceeaşi populaţie, şi atunci pot exista şi alte diferenţe între grupuri în afara expunerii (diferenţe de alimentaţie, de mod de viaţă, etc):

1.2. Studiul de cohortă de tip II

Exemplu: Utilizatoarele de ACO, femei de la oraş cu studii

măcar medii, lucrează la birou, se deplasează cu autoturismul propriu şi nu fac mişcare, în timp ce cele neexpuse lucrează în agricultură.

Este, aşadar, posibil ca ACO să nu fie adevăratul factor de risc al trombozei

În acest caz, modul de viaţă este un factor de confuzie

Măsurarea expunerii se face cu ajutorul chestionarelor, măsurătorilor

clinice şi paraclinice, foilor de observaţie şi a registrelor medicale.

Măsurarea efectului (bolii) se face identic la expuşi şi la neexpuşi (procedurile

de identificare a bolii trebuie să fie aceleaşi), ideal practicându-se „orbirea”. trebuie definite detailat criteriile diagnostice

înainte de începerea studiului, iar dacă se studiază efecte multiple, trebuie definit fiecare.

Tabel de contingenţă 2 x 2

(a+b) este cohorta expusă la factorul de risc, (c+d) este cohorta neexpusă, (a/a+b) este incidenţa evenimentului la expuşi (= riscul la

expuşi), (c/c+d) este incidenţa (riscul) la neexpuşi

Riscul relativ (RR) este raportul dintre cele două riscuri: riscul la expuşi (R exp) / riscul la neexpuşi (R nexp)

Riscul atribuibil este diferenţa dintre riscul la expuşi şi riscul la neexpuşi, adică:

ne arată cu cât este mai mare riscul la expuşi faţă de neexpuşi, sau

cât din risc este datorat (atribuibil) expunerii

Exemplu: Sunt urmărite două cohorte de câte 200 de bărbaţi

de 40-50 de ani, fără boală coronariană, una de expuşi (diabet zaharat tip 2) una de neexpuşi (nondiabetici).

După 10 ani se constată că în cohorta de DZ, 20 au boală coronariană, iar în cohorta fără DZ 12 au boală coronariană.

Boala coronariana

da nu

DZ da 20 180 200

DZ nu 12 188 200

32 168 400

Incidenţa bolii coronariene la diabetici (riscul la expuşi) = 20/200 este de 0,10 (sau10%),

Incidenţa la nondiabetici (riscul la neexpuşi) = 12/200 este de 0,06 (6%),

Riscul relativ =10/6=1,66 riscul de a face boală coronariană este de 1,6 ori mai

mare la diabetici decât la nondiabetici Riscul atribuibil este riscul la expuşi minus

riscul la neexpuşi, adică 10-6=4% 4% dintre bărbaţii de 40-50 de ani fac coronaropatie

din cauza DZ

Dacă riscul este probabilitatea de a suferi efectul, Cota (odds) este raportul dintre probabilitatea de a

suferi efectul şi probabilitatea de a nu-l suferi. Aşadar, riscul=probabilitatea, iar cota (odds) =

probabilitatea/(1-probabilitatea). Cota la expuşi este 20/(200-20)=0,111, Cota la neexpuşi este 12/(200-12)=0,064. Raportul cotelor (odds ratio) este 0,111/0,064=1,73

Are conceptual acelaşi design ca şi cel prospectiv: Un grup de subiecţi este urmărit de-a lungul

timpului, efectuându-se mai întâi măsurarea factorilor de risc, iar apoi evaluându-se efectele.

Diferenţa constă în faptul că asamblarea cohortei, măsurătorile iniţiale, urmărirea şi evaluarea efectelor a avut loc în trecut (înaintea începerii studiului).

1. Permit măsurarea directă a incidenţei (riscului absolut) bolii la expuşi şi neexpuşi

2. Pot elucida temporal relaţia dintre expunere şi boală. 3. Deosebit de utile când expunerea este rară (studiu de

cohortă de tip II). 4. Pot evalua efecte multiple ale unei singure expuneri. 5. Atunci când sunt prospective, minimizează erorile

sistematice de măsurare a expunerii

1. Trebuie înrolaţi mult mai mulţi subiecţi decât cei care suferă evenimentul de interes.

2. Nu pot fi folosite pentru studiul bolilor foarte rare. 3. Fiind prospective, durează mult timp (cel puţin zece ani)

(cu excepţia cazurilor în care riscul este foarte mare, iar factorul de risc acţionează repede).

4. Când sunt retrospective: necesită documente medicale de bună calitate.

5. Validitatea rezultatelor poate fi afectată serios de pierderile din vedere.

Studiile caz-martor

Studiile caz-martor (case-control) sunt pe treapta următoare a scării ierarhiei dovezii, sub cele de cohortă

În aceste studii se porneşte de la strângerea cazurilor, care sunt pacienţi care au suferit efectul (boala), şi care se compară în privinţa factorilor de risc cu martori care sunt indivizi ce nu au suferit efectul de interes.

Studiile caz-martor

Sunt prin design retrospective: pacienţii sunt incluşi în studiu după ce au suferit

efectul de interes (cazurile), iar martorii nu suferă nici un efect, şi ne uităm în urmă, pentru a vedea în ce măsură au fost expuse cele două grupuri

După alţi autori sunt prospective dacă includem cazurile în studiul nostru pe măsură

ce ele suferă efectul, şi nu luăm din trecut cazuri care au suferit efectul (din registre, baze de date, foi de observaţie).

Studiile caz-martor

Exemplu: vrem să vedem dacă DZ este factor de risc pentru

IMA; pentru aceasta trebuie să găsim cazurile (indivizi cu

IMA), şi martorii (indivizi fără IMA), şi să-i comparăm pe unii cu ceilalţi în privinţa existenţei DZ

dacă DZ este mai frecvent la cazuri decât la martori, este posibil ca acesta să fie factor de risc

Tabel de contingenţă 2 x 2 reprezentând un studiu caz-martor: (a+c) cazurile, comparate cu (b+d) martorii

Studiile caz-martor

În acest tip de studiu nu mai putem calcula incidenţa = riscul de apariţie al efectului (bolii)

Continuând exemplul de mai înainte: nu putem calcula riscul de IMA la diabetici şi

nondiabetici, pentru că noi am luat un grup care deja are IMA (cazurile), şi unul care nu are şi ne uităm înapoi în timp, la expunere (diabet), aşadar demersul este invers celui natural (întâi expunerea, apoi boala), urmat de studiile de cohortă

În acest tip de studiu calculăm cotele (odds) DZ (în acest caz factor de risc) la cazuri, respectiv la martori

Aşadar, calculăm cotele factorului de risc la bolnavi şi la sănătoşi,

În studiile de cohortă comparam cotele bolii la expuşi şi la neexpuşi.

Formula OR rămâne totuşi aceaşi:

Aplicaţie

Într-un studiu au fost incluşi toţi pacienţii cu IMA (100) internaţi într-o unitate coronariană a unui spital pe parcursul a 6 luni (cazurile),

400 de martori, luaţi prin tragere la sorţi de pe listele de votanţi din zon în care se află spitalul.

Din cele 100 de cazuri, 20 au avut DZ, iar dintre cei 400 de martori, 40 au avut DZ.

Cota DZ printre cazuri a fost 20/80=0,25, Cota DZ printre martori a fost 40/360=0,111, Raportul cotelor fiind OR= 0,250/0,111=2,52.

Cum OR estimează riscul relativ (RR) (pe care în studiile caz-martor nu avem cum să-l calculăm), putem spune că pacienţii cu IMA au un risc de 2,52 de ori mai mare să aibă DZ, decât pacienţii fără IMA

Şi transpus în relaţia cauză-efect pe care o studiam noi, că pacienţii cu DZ au un risc de 2,5 ori mai mare să facă IMA decât pacienţii fără DZ.

În realitate, riscul relativ pe care l-am fi obţinut dintr-un studiu de cohortă ar fi fost mai mic, deoarece OR supraestimează riscul relativ

încearcă să dovedească existenţa unei asociaţii epidemiologice

verifică ipoteze epidemiologice formulate în urma unor studii epidemiologice inferioare în piramida medicinii bazate pe dovezi

reprezintă singura modalitate de a identifica factorii de risc pentru bolile rare

Relativ rapide şi ieftine Potrivite în studiul bolilor cu perioadă de latenţă

lungă (pentru care un studiu de cohortă ar trebui să dureze zeci de ani)

Optime pentru studiul bolilor rare, pentru care nu putem face studii de cohortă deoarece ar necesita eşantioane imense, imposibil de atins

Poate evalua concomitent factori de risc multipli pentru o singură boală

Ineficiente pentru studiul expunerilor rare Nu se pot calcula direct riscurile (incidenţele).

[Riscul relativ îl estimăm cu odds ratio, care supraestimează riscul relativ (supraestimarea este direct proporţională cu prevalenţa bolii)]

Relaţia temporală dintre expunere şi boală poate fi greu de stabilit

Este cel mai susceptibil la erori sistematice (în special cele de memorie şi de selecţie)

Realizat în condiţii experimentale riguroase, în care expunerea (de cele mai multe ori la un factor terapeutic) este alocată subiecţilor de către investigator (după procedura obligatorie de tragere la sorţi)

Menit să aprecieze efectul sau gradul de tolerare a unei terapii

Compararea evoluţiei unui grup de pacienţi care primeşte tratamentul vizat, cu un grup de “martori” care primeşte placebo sau un tratament de referinţă

Comparabilitatea grupelor este asigurată de la începutul studiului prin metoda randomizării iar menţinerea comparabilităţii prin metoda orb (menţinerea investigatorului/subiecţilor investigaţi în starea de necunoaştere a modului de alocare a expunerii până la încheierea colectării datelor).

Grupele de subiecţi luaţi în studiu trebuie să fie comparabili (asemănători din toate punctele de vedere: boală, mediu, tratamente asociate), unica deosebire fiind tratamentul luat în studiu.

Dacă aceste deziderate sunt îndeplinite, studiul se consideră CONTROLAT

Studiile clinice randomizate

Probleme etice – experiment pe om (obligatoriu liber consimţit)

Probleme de cost (financiare, în timp, energie, etc.).

Vă mulţumesc!