Studiile epidemiologice experimentale. Studiile clinice randomizate

Subiecte în discuţie

• Studiile epidemiologice experimentale (SEE), tipuri de studii

• Domenii de aplicare a SEE• Specificul SEE• Studiul clinic randomizat, etape şi faze• Avantajele şi dezavantajele studiilor clinice

randomizate• Indicatori de calcul

• Anchetele epidemiologice experimentale sunt singurele studii epidemiologice în măsură să dovedească relaţia cauzală sau eficacitatea unor decizii diagnostice şi organizatorice.

Tipuri de studii experimentale

• Clinice, reprezintă un experiment controlat folosit pentru evaluarea siguranţei şi eficacităţii tratamentelor

• În teren, se efectuiaza populaţiei sănătoase, supuse anumitor riscuri, spre exe. testarea vaccinurilor

• În comunitate, au drept scop relevarea caracteristicilor calitrative cum sunt gradul de acţiune al factorului de risc, eficacitatea măsurilor sanitare

Domenii de aplicare

• Evaluarea eficacităţii vaccinurilor noi• Experimentarea în vederea introducerii în

practica medicală a unor medicamente noi• Demonstrarea valorii unor conduite

terapeutice noi, faţă de cele uzuale• Evaluarea anumitor forme de organizare a

asistenţei medicale• Au fost utilizate în studiul etiopatogeniei

unor maladii

Specificul studiilor experimentale

• Factorul de risc este controlat de către epidemiolog

• Factorul de risc sau de protecţie poate fi administrat direct de către epidemiolog.

• Constituirea lotului martor şi a lotului test este mult mai uşoară

• Din motive etice, deontologice şi legale, experimentarea factorului de risc este aproape imposibilă. Mai des se experimentează factorul de protecţie.

Etape şi faze într-un studiu clinic randomizat

I etapă – studii preclinice, în vitro şi pe animaleII etapă – studiile clinice, pe oameni : • Faza 1. Evaluarea iniţială a voluntarilor (30-100

subiecţi); evaluarea siguranţei tratamentului şi toleranţei la acesta

• Faza 2. Evaluarea eficacităţii tratamentului (100-200 subiecţi)

• Faza 3. Evaluarea tratamentului nou la un număr mai mare de voluntari (500-1500); majoritatea sunt studii clinice comparative

• Faza 4. Cercetarea efectelor tratamentului pe termen lung; sunt efectuate după ce tratamentul este aprobat pentru utilizare generală

Metode de experiment

• “Orb” Se lucrează cu două

loturi, la care se administrează produsul activ şi placebo;

Experimentatorul cunoaşte care produs este activ;

Persoanele din cele două loturi nu cunosc acest lucru.

• “Dublu orb” Se lucrează cu două

loturi, la care se administrează produsul activ şi placebo;

Experimentatorul nu cunoaşte care produs este activ;

Persoanele din cele două loturi la fel nu cunosc acest lucru.

Analiza datelor

• Se calculează următorii indici:1. Proporţia cu rezultate în grupul de

tratament (P1) P1= a/n1; n1 = a+c

2. Proporţia cu rezultat în grupul fară tratament (Po) Po= b/no; no = b+d

3. Riscul relativ al incidenţei cumulative P1/Po

Avantajele studiilor SCR

• Selecţia aleatoare este unica metodă eficace cunoscută pentru a controla eroarea de selecţie

• Selecţia aleatorie echilibrează potenţialele variabile de confuzie

• Un SCR permite standardizarea criteriilor de eligibilitate, expunerile şi evaluările rezultatelor

Avantajele studiilor SCR

• Este eficient din punct de vedere statistic, deoarece se studiază un număr egal de expusi şi neexpuşi

• Un SCR are grupuri de comparare simultane: orice intervenţie exterioară este puţin probabil că va influenţa rezultatele deoarece aceasta va afecta ambele grupuri în aceeaşi măsură

Dezavantajele studiilor SCR

• SCR sunt complexe şi costisitoare• SCR pot fi supuse unei lipse de

reprezentativitate: voluntarii pot să se deosebească de populaţia generală

• Un SCR poate fi deschis provocărilor: este etic de a nu acorda tratamentul unei grupe?

• Uneori nu sunt practice